Ornella ha la sindrome di Sanfilippo A, una malattia che porta alla demenza, troppo rara perchè qualche laboratorio se ne occupasse. I suoi genitori hanno aperto una start-up apposta per lei e oggi vantano investimenti per 16 milioni di euro.
La storia della parigina Ornella e dei suoi caparbi genitori potrebbe quasi sembrare uno spin off de L’olio di Lorenzo, il commovente film con Susan Sarandon e Nick Nolte, nel quale i due medici creano un unguento in grado di alleviare i dolori del loro bambino affetto da adrenoleucodistrofia. In effetti la situazione di Ornella non differisce poi molto visto che le è stata diagnosticata sin dalla nascita la malattia di Sanfilippo A, una rara sindrome che colpisce il sistema nervoso centrale e che porta disturbi cerebrali che arrivano alla demenza.
Mamma Karen e papà Gad avevano tanti buoni motivi per piangere e rassegnarsi, soprattutto dopo l’esito delle loro ricerche su Google: al mondo esistevano solamente 150 bambini affetti dalla sindrome di Sanfilippo A, dunque nessun laboratorio se ne sarebbe mai occupato. Cosa fare a quel punto? Anziché gettare la spugna Karen e Gad Aiach hanno preferito essere costruttivi: perché non creare loro stessi una start-up che si occupasse del problema? Non essendo né medici né ricercatori hanno contattato dei professionisti e hanno cominciato a cercare dei finanziatori. Un’e-mail mandata ad uno specialista australiano di Adelaide (il neurobiologo John Hopwood) ha rappresentato il primo passo: lui ha risposto alimentando il progetto e dirigendoli verso il settore delle biotecnologie.
Karen e Gad hanno assunto un neurobiologo (il professor Michel Zerah) e con l’arrivo dei primi risultati sono arrivati anche finanziamenti più cospicui. nel 2012 Zerah ha avuto il via libera dall’ospedale pediatrico Necker di Parigi per effettuare un test clinico su Ornella e altri 3 bambini: un’iniezione al cervello che ha dato buoni risultati. “La malattia era ad uno stadio avanzato ma per la prima volta l’abbiamo vista sorridere, invece di ridere nervosamente. E la notte, dopo anni di tornenti, riesce a dormire”, ha raccontato mamma Karen. Di solito l’aspettativa di vita di questi bambini non supera i 13 anni: oggi Ornella ne ha 10 e sta meglio. La start-up Lysogène ha raccolto ben 16 milioni di euro, è arrivata in Borsa e spera di ottenerne altri 30. Risultati sorprendenti, ma Karen non si sente certo arrivata. “Dobbiamo accelerare”, ha detto.
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